La piccola Nora vola a Huston dove spera troveranno una cura per il suo sarcoma. Raccolti 415 mila euro, ma potrebbero non bastare

È diretta all’Anderson Cancer Center di Houston dove stanno sperimentando una cura che discende da alcune recenti scoperte che hanno permesso di creare nuovi farmaci e regimi terapeutici che possono fornire più opzioni di trattamento per i pazienti affetti da sarcoma di Ewing

I genovesi, e non solo, si sono fatti in quattro e partecipando alla raccolta fondi online sono stati messi assieme 333.797 euro destinati a Nora, che ha 5 anni. C’è chi ha donato quasi duemila euro, chi qualche euro: tutte le donazioni sono importanti,

Qui il link alla raccolta fondi, ancora attiva.

A quelle raccolte online si sono aggiunte altre donazioni che hanno portato la somma raccolta a 415mila euro in 60 giorni, che potrebbero non bastare. La settimana scorsa sono già stati bonificati all’ospedale più di di 61mila dollari per la prima visita fissata per il 28 febbraio. La cifra raccolta potrebbe non bastare e continuano le iniziative di raccolta fondi. Sabato 25 febbraio, ad esempio, a Pegli ci sarà una parata di Carnevale organizzata da Christian Polmonari con il Civ Riviera di Pegli.

Ci saranno due punti raccolta oltre ai punti già presenti dei commercianti pegliesi.
1° punto in piazza Rapisardi (ritrovo inizio manifestazione).
2° punto in largo Calasetta (pentolacce).

Il sarcoma di Ewing è uno dei numerosi sarcomi causati da specifici cambiamenti genetici. Il cambiamento genetico più comune con questa malattia è la fusione di due geni chiamati EWSR1 e FLI1 . FLI1 fa parte di un gruppo chiamato geni ETS e quando EWSR1 si fonde con FLI1 , viene creata una proteina fattore di trascrizione anormale. Questa proteina interagisce quindi con il DNA in un modo che fa sì che le cellule crescano in modo anomalo e sviluppino il cancro nelle ossa o nei tessuti molli.

Quali ricerche sono in corso sulle terapie che prendono di mira i marcatori genetici del sarcoma di Ewing?

«Nella nostra sperimentazione clinica in corso che include pazienti adulti e pediatrici con sarcoma di Ewing metastatico, recidivante o refrattario, stiamo somministrando il farmaco chemioterapico standard vincristina in combinazione con TK216, un nuovo inibitore delle proteine ​​ETS. Può essere difficile colpire fattori di trascrizione come quello anormale creato dalla fusione EWSR1-FLI1 , ma TK216 sembra funzionare interrompendo le interazioni tra questa proteina anormale ei geni che guidano la crescita del cancro – si legge sul sito dell’ospedale -. Complessivamente, quasi la metà dei pazienti trattati con TK216 ha sperimentato benefici clinici – risposta completa o malattia stabile – e due pazienti sono ora in remissione completa senza evidenza di recidiva da oltre uno e due anni. Il farmaco è ben tollerato, con effetti collaterali comuni come affaticamento e basso numero di globuli rossi o bianchi. Riteniamo che la terapia di combinazione con TK216 sia un’opzione promettente per il sottogruppo di pazienti con sarcoma di Ewing metastatico e recidivato».

Il sarcoma di Ewing è un cancro raro che può verificarsi nelle ossa o nei tessuti molli. È più comune nei bambini e negli adolescenti che negli adulti, ma rappresenta solo l’1% circa dei casi di cancro infantile. Solo il 30% circa dei pazienti con sarcoma di Ewing ha più di 20 anni e la malattia tende ad essere ancora più difficile da trattare in questi casi.

Sebbene molti pazienti con sarcoma di Ewing siano curati con la chemioterapia tradizionale, non ci sono state molte opzioni terapeutiche per i pazienti con malattia recidivante. Ma recentemente, i ricercatori hanno scoperto nuovi farmaci e regimi terapeutici che possono fornire più opzioni di trattamento per i pazienti affetti da sarcoma di Ewing.

Il sito dell’ospedale pubblica un’intervista a Ravin Ratan, MD , assistente professore di Sarcoma Medical Oncology a cui sono stati chiesti i progressi nel trattamento del sarcoma, compresi i risultati di una sperimentazione clinica che ha presentato al meeting annuale virtuale 2021 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Come viene tipicamente trattato il sarcoma di Ewing?

«Nei bambini e negli adolescenti, gli oncologi in genere prescrivono una combinazione di cinque farmaci somministrati in ordine alternato fino a un anno – dice Ratan -. Questa terapia combinata è in grado di curare circa il 70% dei giovani pazienti con malattia localizzata. Ma se il tumore è metastatico, non risponde al trattamento o recidiva, allora la prognosi tende ad essere infausta. Variazioni di questa terapia combinata vengono utilizzate anche per gli adulti, ma spesso gli adulti non possono tollerare un anno intero dello stesso trattamento intensivo somministrato ai bambini. Ciò potrebbe in parte spiegare perché i pazienti adulti con il sarcoma di Ewing hanno tassi di guarigione inferiori rispetto ai pazienti più giovani. Pertanto, i nostri ricercatori stanno cercando di trovare trattamenti tollerabili ed efficaci per i pazienti adulti con sarcoma di Ewing»

In che modo i marcatori genetici influenzano lo sviluppo del sarcoma di Ewing?

Il sarcoma di Ewing è uno dei numerosi sarcomi causati da specifici cambiamenti genetici. Il cambiamento genetico più comune con questa malattia è la fusione di due geni chiamati EWSR1 e FLI1 . FLI1 fa parte di un gruppo chiamato geni ETS e quando EWSR1 si fonde con FLI1 , viene creata una proteina fattore di trascrizione anormale. Questa proteina interagisce quindi con il DNA in un modo che fa sì che le cellule crescano in modo anomalo e sviluppino il cancro nelle ossa o nei tessuti molli.

Quali ricerche sono in corso sulle terapie che prendono di mira i marcatori genetici del sarcoma di Ewing?

«Nella nostra sperimentazione clinica in corso che include pazienti adulti e pediatrici con sarcoma di Ewing metastatico, recidivante o refrattario, stiamo somministrando il farmaco chemioterapico standard vincristina in combinazione con TK216, un nuovo inibitore delle proteine ​​ETS. Può essere difficile colpire fattori di trascrizione come quello anormale creato dalla fusione EWSR1-FLI1 , ma TK216 sembra funzionare interrompendo le interazioni tra questa proteina anormale ei geni che guidano la crescita del cancro – spiega il dottor Ratan -. Complessivamente, quasi la metà dei pazienti trattati con TK216 ha sperimentato benefici clinici – risposta completa o malattia stabile – e due pazienti sono ora in remissione completa senza evidenza di recidiva da oltre uno e due anni. Il farmaco è ben tollerato, con effetti collaterali comuni come affaticamento e basso numero di globuli rossi o bianchi. Riteniamo che la terapia di combinazione con TK216 sia un’opzione promettente per il sottogruppo di pazienti con sarcoma di Ewing metastatico e recidivato»

Quale ricerca futura è necessaria?

«Mentre vediamo un certo numero di pazienti che traggono chiaramente beneficio dal TK-216, altri no. In questo momento, non sappiamo perché sia ​​così – continua il medico . Dobbiamo esaminare ulteriormente la relazione tra nuovi farmaci come questo e le proprietà specifiche del cancro di un dato paziente in modo da poter determinare, prima di iniziare il trattamento, quali pazienti possono rispondere a una terapia e quali no. Sebbene il sarcoma di Ewing sia in gran parte guidato da un singolo cambiamento genetico comune, ogni caso progredisce in modo diverso. Non comprendiamo tutti i fattori che contribuiscono alla risposta di un paziente al trattamento. Per il TK-216 in particolare, apprendiamo anche da studi di laboratorio che il trattamento prolungato sembra essere più efficace dei trattamenti brevi. Questo è il motivo per cui il farmaco nello studio viene somministrato continuamente tramite una pompa per infusione per 14 giorni. Trovare modi per rendere più gestibili cicli di trattamento ancora più lunghi con modifiche della dose o un migliore trattamento di supporto può essere utile per aumentare il beneficio che i pazienti ottengono dal farmaco».